3 actions biotechnologiques qui parient sur l’avenir de l’édition génétique
Les domaines de l’édition génétique et de la thérapie génique se sont développés depuis que la première ébauche de la carte du génome humain a été achevée en 2003. En 2022, les lacunes de cette carte ont été comblées. Mais avant cela, la feuille de route donnait aux chercheurs la possibilité de développer des thérapies géniques pour corriger les anomalies génétiques.
L’édition génétique, qui vise à modifier directement le génome d’un patient lui-même, constitue la prochaine étape. En cas de succès, il pourrait constituer un traitement viable pour de nombreuses maladies génétiques auparavant incurables. C’est pourquoi entrer au premier plan de ces trois principales valeurs biotechnologiques pourrait être si bénéfique pour les investisseurs à long terme.
Plusieurs de ces sociétés qui sont à l’avant-garde de l’édition génétique ont des partenariats avec des sociétés de biotechnologie établies à grande capitalisation. Cela aide à financer les projets et les résultats semblent plus proches que jamais. La Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a récemment approuvé l’édition génétique comme option de traitement viable. Ce marché devrait donc croître rapidement, pour atteindre potentiellement 21,3 milliards de dollars d’ici 2030.
Voici trois valeurs d’édition de gènes qui ouvrent la voie dans ce secteur.
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Thérapeutique CRISPR (CRSP)
Source : Catalin Rusnac/ShutterStock.com
Thérapeutique CRISPR (NASDAQ :CRSP) est synonyme de modification génétique. L’une des fondatrices de l’entreprise, la Dre Emmanuelle Charpentier, est la co-inventrice de l’outil d’édition génétique CRISPR-Cas9. Cependant, cela fait plus d’une décennie et la société ne dispose toujours pas de traitement sur le marché.
Cela va probablement changer bientôt. En partenariat avec Produits pharmaceutiques Vertex (NASDAQ :VRTX), la société est sur le point d’obtenir l’approbation de la FDA pour son candidat exa-cel comme traitement unique contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
La société a récemment reçu de la FDA des dates d’action en vertu de la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act). La première date d’action sera en décembre 2023. Elle couvrira l’indication d’exa-cel pour la drépanocytose. En mars 2024, la prochaine date d’action portera sur l’indication de la bêta-thalassémie.
L’approbation d’exa-cel n’est que la pointe de l’iceberg, car la société dispose d’un long pipeline de traitements potentiels, notamment ceux contre le diabète de type 1, l’immuno-oncologie et les maladies cardiovasculaires.
Peut-être dans l’attente de ces nouvelles positives, l’action CRSP est en hausse de plus de 30 % depuis le début de l’année (YTD). L’objectif de cours moyen consensuel de 25 analystes est de 86,68 $, soit une augmentation de 66,12 % par rapport au cours actuel de l’action CRSP.
Médecine éditée (EDIT)
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Publié par Médecine (NASDAQ :MODIFIER) est l’une des nombreuses sociétés d’édition de gènes qui utilisent la technologie CRISPR pour développer leurs propres thérapies. Son principal candidat, EDIT-301, en est à un stade avancé d’essais cliniques. Comme l’exa-cel de CRISPR, EDIT-301 est un traitement contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
La société semble disposer de suffisamment de liquidités pour obtenir l’approbation EDIT-301. Mais comme l’entreprise brûle des liquidités importantes et ne génère qu’un petit montant de revenus, les investisseurs doivent s’assurer de rester informés lors de l’achat de ces actions biotechnologiques.
Cela étant dit, à l’instar du titre CRSP, les analystes restent optimistes sur Editas. L’objectif de prix consensuel moyen pour l’action EDIT montre un potentiel de gain de 66,79 %. Cela pourrait être une course à l’approbation entre Editas et le CRSPR. Et pour ceux qui se posent la question, les tribunaux ont tranché en faveur d’Editas en termes de propriété intellectuelle impliquant l’utilisation de la technologie CRISPR.
Intellia Thérapeutique (NTLA)
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Intellia Thérapeutique (NASDAQ :NORD) est une autre société utilisant la technologie CRSPR, mais son principal candidat, NTLA-2001, cible l’amylose à transthyrétine (ATTR). Il pourrait y avoir une opportunité de 9,35 milliards de dollars pour des traitements thérapeutiques d’ici 2030. La société a également NTLA-2002 dans des essais cliniques de stade avancé comme traitement potentiel d’édition de gènes pour l’angio-œdème héréditaire.
Intellia développe NTLA-2001 en partenariat avec Produits pharmaceutiques Regeneron (NASDAQ :PLUIE), une autre valeur biotechnologique à surveiller. NTLA-2001 est la première thérapie CRISPR conçue pour être administrée par voie intraveineuse chez l’homme. En octobre 2023, Intellia a reçu l’approbation de la FDA pour faire passer NTLA-2001 aux essais de phase 3 qui devraient commencer d’ici la fin de l’année.
L’objectif de cours consensuel pour l’action NTLA est de 82,96 $, soit une augmentation de 230,52 % par rapport au prix actuel de l’action.
À la date de publication, Chris Markoch ne détenait (ni directement ni indirectement) aucune position sur les titres mentionnés dans cet article. Les opinions exprimées dans cet article sont celles de l’auteur, sous réserve des directives de publication d’InvestorPlace.com.
