2 actions de thérapie génique à bas prix sur lesquelles spéculer

2 actions de thérapie génique à bas prix sur lesquelles spéculer

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  • Bluebird Bio propose trois traitements de thérapie génique approuvés par la FDA et qu’il prévoit de commercialiser après son offre secondaire d’actions ordinaires de 150 millions de dollars au prix de 1,50 $ par action.
  • La dernière approbation de Bluebird bio par la FDA, LYFGENIA, est un traitement unique contre la drépanocytose, dont le prix est d’environ 3,1 millions de dollars par patient, soit 40 % de plus que le Casgevy de Vertex Pharmaceutical à 2,1 millions de dollars, qui a été approuvé le même jour le 8 décembre. , 2023.
  • Sangamo Therapeutics a suspendu ses investissements dans deux programmes de thérapie génique jusqu’à ce qu’elle puisse trouver un partenaire de collaboration, car elle ne dispose que de fonds pour fonctionner jusqu’au troisième trimestre 2024.

La thérapie génique diffère de la modification génétique, qui fait la une des journaux. Bien que l’édition génétique soit une forme de thérapie génique, il existe des différences fondamentales. L’édition génétique implique l’utilisation de techniques telles que CRISPR/Cas9 pour cibler et couper ou modifier avec précision la séquence du génome humain afin de gérer les maladies héréditaires.

La thérapie génique ajoute ou remplace des gènes par une copie fonctionnelle dans les cellules d’un patient en utilisant divers virus ou capsides d’AAV. Une étude de Global Data prévoit que la thérapie cellulaire et génique (CGT) sera l’une des principales tendances du secteur en 2024 et que le marché devrait atteindre plus de 80 milliards de dollars d’ici 2029. Voici deux actions de thérapie génique à bas prix dans le secteur médical que les spéculateurs pourraient surveiller. garder un oeil sur.

Bluebird Bio Inc.

Cette biotechnologie de stade clinique est spécialisée dans le développement de thérapies géniques pour les maladies génétiques graves et rares. La société se concentre spécifiquement sur la drépanocytose (SCD) et la bêta-thalassémie (BT). bluebird explore également des thérapies géniques pour des maladies rares comme la thalassémie transfusion-dépendante (TDT) et l’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD).

Thérapies géniques approuvées par la FDA

Bluebird bio Inc (NASDAQ 🙂 propose trois thérapies géniques approuvées par la FDA :

ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) est un traitement de thérapie génique pour la bêta-thalassémie caractérisée par la production inefficace de globules rouges sains. Les patients reçoivent des copies fonctionnelles du gène bêta-globine. Des études ont montré que 89 % des patients ont acquis une indépendance transfusionnelle.

SKYSONA (elivaldogene autotemcel) est un traitement de thérapie génique pour l’adrénoleucodystrophie cérébrale active précoce (CALD). Il s’agit de la première et de la seule thérapie génique éprouvée pour ralentir la progression du dysfonctionnement neurologique chez les garçons atteints de CALD précoce et active.

LYFGÉNIE (lovotibeglogene autotemcel) a été approuvé par la FDA le 8 décembre 2023, en même temps que Casgevy pour le traitement de la drépanocytose (SCD). LYFGENIA est la thérapie génique approuvée la plus ancienne pour la drépanocytose. Il est conçu pour permettre la production d’hémoglobine anti-falciforme afin de diminuer les événements vaso-occlusifs.

Traitements concurrents de la drépanocytose (SCD)

À propos, Vertex Pharmaceuticals Inc (NASDAQ 🙂. et Crispr Therapeutics AG (NASDAQ 🙂 ont reçu l’approbation de la FDA pour Casgevy, un traitement CRISPR/Cas9 pour la drépanocytose destiné aux patients souffrant de crises vaso-occlusives (COV) récurrentes le 8 décembre 2023. Vertex a annoncé que son traitement coûterait 2,2 millions de dollars par pièce. patient, ce qui coûte moins cher que les 3,1 millions de dollars par patient facturés par Bluebird Bio pour son traitement SCD.

Collecter plus de fonds pour la commercialisation

Le 20 décembre 2023, Bluebird Bio a annoncé une offre secondaire d’actions de 150 millions de dollars comprenant 83,34 millions d’actions au prix de 1,50 $. Cela a fait chuter les actions de 41 % par rapport à leur cours de clôture du jour de bourse précédent de 2,43 $ le 19 décembre 2023, à 1,45 $. Les investisseurs ont été surpris lorsque les actions ont chuté jusqu’à 1,26 $ avant de repartir lentement vers 1,45 $. La société a déclaré que l’offre, combinée aux fonds existants, devrait l’aider à financer ses opérations jusqu’au premier trimestre 2025. Le produit net sera utilisé pour soutenir la commercialisation de ses trois thérapies géniques approuvées et pour financer le fonds de roulement et les besoins généraux de l’entreprise.

Les notes des analystes bio Bluebird et les objectifs de prix sont disponibles sur MarketBeat. Les pairs bio de bluebird et les actions concurrentes peuvent être trouvés avec le filtre d’actions MarketBeat.

Tableau bio-quotidien Bluebird

Comblement des écarts quotidiens

Le graphique en chandeliers quotidien de BLUE illustre un canal d’écart entre 2,26 $ et 1,40 $ qui s’est formé lors de l’annonce de son offre secondaire d’actions ordinaires de 150 millions de dollars, où les actions étaient au prix de 1,50 $. La moyenne mobile quotidienne sur 50 périodes tombe à 2,97 $, suivie de la moyenne mobile (MA) quotidienne sur 200 périodes à 3,39 $.

L’achat du plus bas quotidien de la structure du marché (MSL) déclenche la cassure de 1,45 $. L’indice de force relative (RSI) quotidien a lentement augmenté à travers la bande des 30, mais a du mal à rebondir plus haut. Les niveaux de support de retrait sont de 1,40 $, 1,26 $, 1,11 $ et 97 cents.

Sangamo Thérapeutique Inc.

Il s’agit d’une société de médecine génomique au stade clinique. Sangamo Therapeutics Inc (NASDAQ 🙂 développe des traitements de thérapie génique pour les maladies graves. L’entreprise se transforme en une société de médecine génomique axée sur la neurologie. Sangamo est la spéculation la plus risquée depuis qu’elle est passée en mode économie avec suffisamment de fonds pour fonctionner jusqu’au troisième trimestre 2024. Elle a suspendu deux programmes jusqu’à ce qu’un financement supplémentaire ou qu’un partenaire de collaboration soit trouvé pour son programme de thérapie génique Fabry et de thérapie cellulaire Car-Treg. . En juin 2023, les accords de collaboration avec Novartis AG (SIX 🙂 et Biogen Inc (NASDAQ 🙂 ont pris fin.

Essai Pfizer Phase 3 AFFINE

Elle a un partenariat avec Pfizer Inc. (NYSE 🙂 pour le giroctogene fitelparvovec, un traitement expérimental de thérapie génique pour l’hémophilie A modérément sévère à sévère. Le dosage est terminé pour son essai de phase 3 AFFINE avec des données pivots attendues à la mi-2024. Une soumission BLA et MAA est prévue au second semestre 2024.

Désespéré d’avoir une bouée de sauvetage

La société recherche activement des partenaires de collaboration pour les programmes de thérapie cellulaire CAR-Treg et reporte les nouveaux investissements jusqu’à ce qu’on en trouve un. La société a annoncé son intention de fermer son siège social de Brisbane début 2024 afin de restructurer l’entreprise et de réduire ses effectifs d’environ 40 %. Les économies de coûts résultant de la restructuration devraient réduire les dépenses d’exploitation annuelles de 50 %. L’entreprise devra lever davantage de fonds pour fonctionner au-delà du troisième trimestre 2024.

Désignation Fast Track de la FDA pour la maladie de Fabry

Bien que Sangamo ne dispose actuellement d’aucune approbation de la FDA, ils ont reçu le statut de désignation Fast Track de la FDA pour le ST-920 (isaralgagene civaparvovec), un produit de thérapie génique pour le traitement de la maladie de Fabry, le 22 mai 2023. La maladie de Fabry est une maladie rare. maladie génétique qui affecte la capacité du corps à décomposer certains types de graisses en raison de mutations du gène GLA. La planification des essais de phase 3 est reportée jusqu’à ce qu’un partenaire de collaboration ou un financement soit obtenu. Obtenez des informations basées sur l’IA sur MarketBeat.

Des résultats sombres au troisième trimestre 2023

Le 1er novembre 2023, Sangamo a annoncé une perte de BPA de 59 cents, manquant de 26 cents les estimations des analystes. Les revenus ont chuté de 64,5 % sur un an à 9,4 millions de dollars en raison de la fin des accords de collaboration avec Novartis et Biogen.

Sandy Macrae, PDG de Sangamo, a commenté les réductions de coûts et la rationalisation du pipeline de Sangamo : « Dans le même temps, nous continuerons à faire progresser nos programmes prometteurs de régulation épigénétique pour les maladies neurologiques et espérons partager bientôt une avancée dans nos capacités d’administration de capsides, qui, selon nous, pourraient ouvrons la porte à de nombreuses autres maladies de grande valeur et non satisfaites qui pourront être traitées grâce à nos capacités d’édition. Nous continuons à chercher des moyens de lever des capitaux supplémentaires pour renforcer notre assise financière.

Les notes des analystes de Sangamo Therapeutics et les objectifs de prix sont disponibles sur MarketBeat. Les pairs de Sangamo Therapeutics et les actions concurrentes peuvent être trouvés grâce au filtre d’actions MarketBeat. Editas détient une participation courte de 18,33 %.

Sangamo Therapeutics-Tableau quotidien

Sangamo Therapeutics-Tableau quotidien

Triangle ascendant quotidien

Le graphique en chandeliers quotidien sur SGMO illustre une configuration triangulaire ascendante. La résistance de la ligne de tendance horizontale supérieure plate est à 65 cents. La ligne de tendance ascendante inférieure a commencé après un creux à 29 cents le 13 novembre 2023.

Le MSL a déclenché la cassure de 34 cents et a finalement culminé à la ligne de tendance supérieure de 65 cents le 28 décembre 2023. Le SGMO est retombé jusqu’à la MA quotidienne de 50 périodes à 43 cents et a grimpé jusqu’à la ligne de tendance à 42 cents. Le RSI quotidien tombe sous la bande 50. Les niveaux de support de retrait sont de 34 cents, 29 cents, 24 cents et 18 cents.

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